幸运的试药者

李楠家是东北小城市的一个医学之家。父亲退休前是当地呼吸内科医生，母亲在卫校当老师，她在血站工作。2013年8月，母亲咳出的痰里带一些血丝，父亲很警觉，让她赶紧带去医院检查。检查结果不太妙，左肺有很大阴影，父亲看了片子，立刻觉得“完了，活不了半年”。

父亲的第一反应就是切掉肿瘤。他联系了当地的医生，医生给出的治疗方案也是先手术，再化疗。李楠有点信不过当地的医生，决心要治就找最好的医院、最好的医生。于是一家人来了北京，找到了石远凯。石远凯是中国医学科学院肿瘤医院副院长、肿瘤内科主任，也是抗肿瘤新药临床研究专家。

会诊后，外科医生觉得患者已是局部晚期，肺部肿瘤很大，靠血管太近，且年龄已经72岁，手术风险很大，不建议手术治疗。这种情况下，标准的治疗方案是放疗加化疗，但是李楠的母亲不肯化疗。她觉得，治病第一是延缓痛苦，第二是保证生活质量，第三才是延长生命。

当时她也不适合做穿刺活检，只做了支气管镜检查，细胞学涂片发现腺癌细胞，由于肿瘤组织太少，不能做基因检测。一般来说只有通过穿刺获取一部分肿瘤组织进行检测，才能判断肺癌的类型以及是否有基因突变，然后选择合适的靶向药物。石远凯向病人家属交代病情后，家人决定先口服靶向药物凯美纳看看是否有效。李楠的母亲在服药期间并没有特别不舒服，每天该干什么干什么，让大家千万别把她当病人。服用凯美纳一个月后复查CT，肺内的病灶没有变化，随后停止了凯美纳治疗，于2013年10～12月接受了肺部病灶的放疗。

2015年11月，癌症复发，出现大量胸水。胸水在晚期肺癌患者中很常见，会压迫肺部，让人觉得呼吸困难。医生建议抽取部分胸水减轻压迫感，并且通过胸水进行基因检测，因为胸水里含有肿瘤细胞。检测结果发现，李楠的妈妈并没有中国肺腺癌患者中常见的EGFR基因突变和ALK基因融合，但是有一个罕见的C-MET突变，这意味着用C-MET抑制剂可能有效。

为什么要检测基因改变呢？因为临床研究显示，如果有某种基因改变，比如EGFR突变，使用针对EGFR开发的靶向药物的效果要比化疗好很多。如果有EGFR突变，就可以使用第一代靶向药物，比如易瑞沙、特罗凯、凯美纳。和EGFR突变类似，ALK、C-MET、ROS1、NTRK1等基因改变也有针对的药物，只不过后两者在人群中的比例没有那么高。

那时，石远凯刚开始做一个叫做BPI-9016的药物的临床试验，这是浙江贝达药业开发的C-MET抑制剂，他决定给李楠的妈妈用这种药试试。没想到药物起到了神奇的效果，2015年12月开始服用之后病人的胸水消失了，肿瘤标志物降低，这让石远凯非常惊喜。如今BPI-9016已经完成一期临床试验。

2017年3月，李楠的母亲肿瘤肝脏转移。当时正大天晴公司的靶向药物安罗替尼（2018年5月上市）在做临床试验，石远凯又让她用上安罗替尼，和BPI-9016一起服用，之后病情再次得到了控制，肝脏的转移病灶几乎完全消失。安罗替尼没什么副作用，胃口也很好，李楠的母亲像正常人那样生活。

2018年1月，肝脏再次出现转移灶，胸水再次出现。李楠没有告诉父母，只说要一个人带母亲来北京抽胸水。直到护士说明天做射频消融手术要备皮的时候，母亲才明白过来。李楠安慰母亲：“医生说肝脏上有一个疑点，可能会发展，既然已经来了，就治疗一下。”治疗过程中，李楠对父母隐瞒了很多情况，从她嘴里说出来的多半是好消息。如果检查结果不好，她会修改复印检查单，再给家人看。母亲也生怕给李楠带来不便，能自己做的事情都自己做，女儿不想说的事情也不多问。

肝脏射频消融手术做得很成功，肝脏肿瘤的基因检测结果显示，肿瘤出现ROS1和NTRK1易位。可用的药物有已经上市的进口药克唑替尼，对ROS1融合基因阳性的肺癌患者有治疗效果，石远凯建议一试。克唑替尼是辉瑞公司生产的，5万多一个月。这个药也有印度版本的仿制药，但李楠的父亲不太信任印度版的药物，怕万一是假的耽误治疗。“工薪阶层每个月吃5万块钱的药，负担不起，但是考虑到吃满4个月以后就可以申请慈善赠药，我们还是选择了进口药。”结果副作用比X396还大，母亲很痛苦，吃不下东西，每天躺着。“我们劝她不要担心钱的问题，她说不是钱，是太难受了。”

石远凯又把药换成齐鲁制药有限公司的临床试验药物WX0593，这是一种ALK和ROS1抑制剂抑制剂。目前WX0593吃了一个月，李楠的妈妈觉得副作用不是很严重，继续服药。

李楠问石院长：“万一WX0593耐药了怎么办呢？”石院长说：“明年还会有新药出来。坚持一下，活着就是硬道理。”

从检查出肺癌晚期到现在，李楠的母亲已经活了5年了。根据美国癌症学会2016年的报告，肺癌患者5年的总体生存率只有17%，晚期患者的5年总生存率只有4%，像李楠母亲这样能够保持较高的生活质量生存5年已经算非常不错。用一些病人的话来说，“已经是赚到了”。