作者:袁越
2018-07-05·阅读时长3分钟
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很多人都知道发动机的工作原理,但不是谁都能造汽车。同样,人类对基因的了解已经十分深入了,但是基因疗法却一直进展不大,因为这必须对基因的所有特性都一清二楚才行,只要有一个细节没有搞清,基因疗法就可能失败。
基因是活的,必须依靠人体自身的机能把治病基因“翻译”成相应的蛋白质才能起作用,因此人体细胞必须能够识别这个外来基因,才能把它正确地翻译出来。要达到这个目的,首先必须把治病基因做一番修饰,换上人独有的标签,这个问题现在已经基本解决了。
第二步就是让基因完整地进入细胞,并在那里安家。科学的说法就是,必须让外来基因整合进人体自己的基因组中去。要想做到这一点可不简单,绝不是把基因注射进人体就行了。好在大自然提供了一个有效的运载工具——病毒。众所周知,病毒的一个独门绝活就是能够把自己伪装成“友军”,通过某种特殊的酶把自己安插进宿主的染色体当中。科学家巧妙地把病毒改造成一辆运输车(科学的说法叫做“载体”),保留运输的部分,去掉致病的部分,换成外来的治病基因。然后让病人感染这个新病毒,治病基因就能顺利地被运送进去啦。

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