（文 / 袁越）

基因治疗和干细胞是生物医学领域最热门的两个关键词。前者喊了20年了，至今仍然没有决定性的突破。后者热门的原因想必大家都知道了。两者之所以受到如此重视，因为它们都是“治本”的办法。前者对付的是生命之本——基因，后者对付的是细胞之本——干细胞。只要两者之中任何一项技术获得突破，很多不治之症就会迎刃而解。

那么，把两者结合起来岂不是更好？今年1月份的《自然》杂志生物技术分册刊登了美国著名的斯龙－凯特林学院（Sloan-Kettering Institute）生物学家迈克尔·萨德兰撰写的一篇研究报告，揭开了“干细胞基因疗法”的序幕。

要想明白这个实验的来龙去脉，必须先了解生物学的另一个热门词汇——镰刀型贫血症。这个病本身并不是多么可怕，但这是人类第一个从分子水平上搞清楚了的单基因遗传病。世界上任何一本遗传学教材里都会提到这个病，简单地说，此病的患者会产生一种有缺陷的血红蛋白，使得病人的红细胞在显微镜下看上去不是圆饼形，而是瘪了进去，像是一把弯弯的镰刀。这种有病的血红细胞能够让血液变得黏稠，并阻塞毛细血管，后果当然是不堪设想。