作者:袁越
2018-02-25·阅读时长3分钟
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( 5月8日,患有自闭症和白化病的轩轩在杭州萧山区特殊康复中心接受治疗 )
有一群家有自闭症患儿的父母不久前联名向美国国会递交了一封抗议信,指责美国一家药物研发公司“海边治疗公司”(Seaside Therapeutics)擅自停止新药阿巴氯芬(Arbaclofen)的临床试验。愤怒的家长们还建立了一个公民请愿网站,列举了大量事实证明这种新药对自闭症患儿确实有效,要求这家制药厂继续向参加临床试验的患儿提供药品。
通常情况下,一种新药如果在临床试验过程中被证明有效,制药厂一定会乐得合不拢嘴,为什么阿巴氯芬的临床试验会导致这样一种奇怪的结果呢?这就要从该药的预定疗效范围说起。
原来,阿巴氯芬是为自闭症和脆性X综合征(Fragile X Syndrome)患者定制的,后者是发生在X染色体上的一种遗传性疾病,同样会导致患儿自闭,可以被看成是自闭症的一个亚类。众所周知,自闭症又称孤独症,是一种较为严重的儿童精神发育障碍性疾病,主要表现为社交障碍、语言发育迟缓、强迫性重复刻板行为等等。自闭症的整体发病率大约为1%,不同国家的发病率不太一样,其中男孩的发病率远比女孩高,说明导致自闭症的基因很可能位于X染色体上。
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